Industrie chinoise des thérapies cellulaires et géniques :

Explorer l’émergence du marché sur la scène mondiale.

Lors de la résolution des problèmes actuels et à venir dans l’industrie pharmaceutique de l’Asie-Pacifique (APAC), les thérapies cellulaires et géniques (CGT) devraient être au centre des préoccupations. Il n’est pas surprenant qu’un marché du traitement qui va changer le visage de la pharma ait des parties prenantes qui se précipitent pour investir, recevant plus de 70 milliards de dollars de financement total l’année dernière.

La Chine ne fait pas exception. Après un début chancelant, le marché CGT du pays a été stimulé par un environnement réglementaire de plus en plus encourageant, une infrastructure de R&D améliorée et un afflux de capitaux et de talents. Ces dernières années, l’industrie biopharmaceutique a contribué à environ la moitié des essais CGT enregistrés dans le monde avec des percées de classe mondiale.

Pour aider à favoriser une solide compréhension de l’espace CGT, examinons les derniers développements et les principaux moteurs qui façonneront son avenir.

Les thérapies cellulaires ont le vent en poupe :

Selon les recherches menées par : Nature:, Les essais cliniques de thérapie CAR T-cell en Chine ont représenté plus de 50% des études CGT enregistrées dans le monde. Aujourd’hui, plus de 200 essais CAR-T sont en cours en Chine dans un large éventail de cibles et d’indications, de l’hématologie-oncologie aux tumeurs solides.

Parmi les leaders, Yescarta, de Fosun Kite, et relma-cel, de JW Therapeutics, sont les premières thérapies à cellules CAR T approuvées par la réglementation en Chine, dévoilant une nouvelle ère pour l’industrie. À leurs trousses, les thérapies cellulaires (TC) innovantes issues de la biopharmacie. Une vedette est cilta-cel, de Legend Biotech, qui a atterri avec succès sur la scène mondiale, recevant l’approbation de la FDA le 29 février. 28.

Les thérapies géniques sont prometteuses :

Bien qu’il soit à la traîne par rapport aux CT, le marché chinois de la thérapie génique (GT) a un grand potentiel. Les GT pour les maladies rares présentent un intérêt particulier, car la grande population chinoise et les bassins de patients disponibles pourraient constituer un avantage inhérent. Neurophth Therapeutics a fait la une des journaux en janvier lorsque son candidat-médicament GT pour la neuropathie optique héréditaire de Leber a simultanément reçu l’autorisation de nouveau médicament expérimental (IND) de la FDA et la désignation de médicament orphelin de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Pendant ce temps, la Chine s’est jointe à la course mondiale pour lancer des médicaments contre l’hémophilie. Jusqu’à présent cette année, Belief Biomed a réalisé le premier dosage de patients et Shanghai Vitalgen BioPharma a soumis son propre IND au Center for Drug Evaluation (CDE).

Principaux moteurs de développement :

1. Politique. Le succès des produits CGT sur n’importe quel marché dépend en grande partie de la politique. Une réglementation est nécessaire, car les freins et contrepoids requis garantissent la sécurité de ces traitements complexes qui changent la vie. En Chine, les principaux décideurs politiques ont marqué la CGT comme une priorité stratégique. Parallèlement, le CDE a publié une série de directives techniques, soutenant le développement de la CGT. Cependant, des directives récentes contredisent ces efforts, indiquant que les investisseurs étrangers ne peuvent pas collaborer avec les entreprises chinoises concernant les cellules souches humaines, les tests génétiques et les thérapies géniques. Il s’agit d’un coup porté à une industrie de nature mondiale, qui pourrait entraver sa croissance future.

2. Opportunités d’accès anticipé. L’accès à la Chine a tendance à être plus difficile pour les acteurs internationaux, mais les « zones pilotes » permettent de contourner ce problème. Par exemple, Hope City et Medicine Connect offrent des opportunités uniques d’accès précoce et de traitement des patients avec des thérapies qui ont été approuvées à l’étranger mais pas en Chine. Plus récemment, des zones de libre-échange telles que Shanghai Pudong apparaissent également comme des options d’accès. Les dernières politiques de Shanghai soutiennent l’accès local et les études de preuves concrètes autour de nouvelles thérapies, y compris les CGT.

3. Voies de financement innovantes. Les TC ont tendance à être coûteux, de sorte que les entreprises trouvent des moyens de réduire les coûts. Fosun Kite et JW, par exemple, ont exploité de manière proactive les voies de financement, telles que les régimes d’assurance maladie commerciaux, les solutions de financement et les assurances basées sur les résultats, au profit de centaines de patients. Les GT ont des prix encore plus élevés. Pour surmonter le choc potentiel des autocollants, les entreprises chinoises devront démontrer la valeur unique de GT en tant que traitement ponctuel et explorer différentes options pour les patients dans le besoin.

L’industrie chinoise du CGT promet d’être un concurrent redoutable sur la scène mondiale, surtout si elle continue d’adopter des approches collaboratives et créatives pour façonner les politiques, accélérer l’accès et améliorer l’abordabilité.

Ivy Jiang, consultante principale, et d’autres collaborateurs de la division des sciences de la vie de Simon-Kucher à Shanghai ont contribué à cet article.

Bruce Liu :associé chez Simon-Kucher & Partners, à la tête de sa division sciences de la vie en grande Chine :

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