Régions rétiniennes des photorécepteurs préservés identifiées comme cibles pour l’administration sous-rétinienne de la thérapie génique basée sur l’AAV8 pour traiter les mutations dans les gènes qui causent des formes d’amaurose congénitale de Leber
Injection sous-rétinienne bien tolérée dans les études précliniques de dosage :
Données présentées lors de la réunion annuelle 2022 de l’Association pour la recherche en vision et en ophtalmologie (ARVO) :
RESEARCH TRIANGLE PARK, Caroline du Nord, 04 mai 2022 (GLOBE NEWSWIRE) – Opus Genetics, une société de thérapie génique axée sur le patient qui développe des traitements pour les maladies héréditaires de la rétine, a annoncé aujourd’hui de nouvelles données précliniques prometteuses issues d’études évaluant le potentiel de ses thérapies géniques OPGx-001 et OPGx-002 pour traiter les formes d’amaurose congénitale de Leber (LCA), un groupe de maladies rétiniennes héréditaires rares caractérisées par une dégénérescence des photorécepteurs, due à des mutations de LCA5 : ou alors: RDH12 : gènes, respectivement.
En préparation des essais permettant l’IND d’OPGx-001 et d’OPGx-002, des études ont été menées pour déterminer l’éligibilité, la fenêtre thérapeutique et les mesures de résultats possibles pour la thérapie génique pour LCA5 : et: RDH12 : maladies rétiniennes héréditaires. De plus, des évaluations de sécurité pour la délivrance sous-rétinienne d’un vecteur AAV8 contenant : LCA5 : ou alors: RDH12 : ont été réalisées chez des primates non humains (PNH).
Les données ont démontré qu’en dépit d’un dysfonctionnement rétinien sévère, les patients LCA présentaient des régions de photorécepteurs détectables qui peuvent être des cibles pour l’augmentation génique, identifiées dans la rétine centrale et médiane périphérique de LCA5 :– Patients ACV et dans la rétine péricentrale et péripapillaire de : RDH12 :-Les patients ACV. Dans deux études de dosage portant sur des PSN, l’administration sous-rétinienne d’OPGx-001 et d’OPGx-002 a été bien tolérée, avec de légers changements inflammatoires observés à la dose la plus élevée. Les données confirment le potentiel thérapeutique et la tolérabilité de l’augmentation génique pour traiter : LCA5 :-LCA et : RDH12 :-ACV et fournir des conseils pour les études toxicologiques précliniques formelles et les futurs essais cliniques humains.
« Patients atteints d’amaurose congénitale de Leber due à des mutations : LCA5 : ou alors: RDH12 : les gènes subissent une dégénérescence rétinienne rapide, entraînant une perte de vision dans la petite enfance », a déclaré Ash Jayagopal, Ph.D., directeur scientifique d’Opus. « La détection de photorécepteurs préservés chez les patients LCA signale une opportunité thérapeutique pour cibler la mutation et potentiellement restaurer la structure et la fonction grâce à l’augmentation génique. De plus, les résultats encourageants de dosage dans le modèle primate suggèrent que l’administration sous-rétinienne des thérapies géniques à base d’AAV8 d’Opus est sûre et renseigne sur les doses à utiliser dans nos études de toxicologie, une étape clé sur notre chemin vers la clinique pour OPGx- 001 et OPGx-002. »
Les données ont été présentées aujourd’hui lors de la réunion annuelle 2022 de l’Association pour la recherche en vision et en ophtalmologie (ARVO) à Denver, Colorado, par Jean Bennett, MD, Ph.D., cofondateur scientifique, Opus Genetics et University of Pennsylvania Perelman Ecole de Médecine; et Tomas Aleman, MD, École de médecine Perelman de l’Université de Pennsylvanie.
Également à l’ARVO 2022, le Dr. Jayagopal a reçu le titre de Fellow ARVO, un honneur créé pour reconnaître les membres actuels de l’ARVO pour leurs réalisations individuelles, leur leadership et leurs contributions à l’Association ARVO.
À propos d’Opus Genetics :
Opus Genetics est une société de thérapie génique révolutionnaire pour les maladies rétiniennes héréditaires avec un modèle et un objectif uniques. Soutenu par la branche de capital-risque de la Foundation Fighting Blindness, le RD Fund, Opus combine une vision et un engagement inégalés envers les besoins des patients avec des programmes en propriété exclusive dans de nombreuses maladies de la rétine. Son portefeuille de thérapies géniques basées sur l’AAV s’attaque à certaines des formes les plus négligées de cécité héréditaire tout en créant une nouvelle échelle de fabrication et des gains d’efficacité. Basée à Research Triangle Park, en Caroline du Nord, la société s’appuie sur les meilleures connaissances scientifiques et sur l’expertise des pionniers de la thérapie génique oculaire pour proposer aux patients des traitements transformateurs de manière transparente. Pour plus d’informations, visitez http://www.opusgenetics.com.
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