La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé les désignations de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin à la thérapie par inhibiteur de la PTP1B à petite molécule disponible par voie orale de DepYmed en cours de développement pour traiter le syndrome de Rett.
Selon DepYmed, un essai clinique de phase 1 est prévu plus tard cette année pour enquêter sur ce que la société décrit comme son “principal” candidat pour le traitement de la maladie.
« La décision de la FDA d’accorder ces désignations à notre principal candidat clinique pour le traitement du syndrome de Rett est une réalisation importante pour DepYmed », a déclaré Andreas Grill, président et chef de la direction de DepYmed, dans un communiqué de presse.
“En outre, cela s’aligne parfaitement sur notre mission de fournir des traitements aux patients pour lesquels peu ou pas d’options existent et souligne le besoin urgent de développer un traitement pour les patients atteints du syndrome de Rett”, a déclaré Grill.
La désignation de maladie pédiatrique rare est donnée aux thérapies expérimentales qui cherchent à traiter des troubles rares ou potentiellement mortels qui affectent principalement les patients de moins de 18 ans. Après avoir reçu ce statut, les entreprises dont les médicaments sont approuvés peuvent être éligibles à un bon d’examen prioritaire pour un produit différent.
Le statut de médicament orphelin est accordé pour accélérer le développement de traitements expérimentaux pour des maladies touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le statut offre des avantages, notamment des exemptions de frais de la FDA, des crédits d’impôt pour les études cliniques et sept ans d’exclusivité commerciale aux États-Unis si l’approbation est accordée.
Presque tous les cas de syndrome de Rett sont causés par des mutations pathogènes dans : MECP2 : gène sur le chromosome X. Le: MECP2 : Le gène porte des instructions pour une protéine du même nom, qui est importante pour le fonctionnement et la communication entre les cellules cérébrales.
MECP2 contrôle également l’activité d’autres gènes. Par exemple, des études précliniques ont montré que : PTP1B : est une cible directe de MECP2 et que les niveaux de protéine PTP1B sont augmentés dans les fibroblastes – cellules du tissu conjonctif – de patients atteints du syndrome de Rett.
Des études ont également montré que les inhibiteurs de PTP1B à petite molécule rétablissaient la signalisation cellulaire normale et atténuaient les symptômes de type Rett chez la souris, y compris les déficits comportementaux et moteurs. Ces découvertes ont constitué la base scientifique du développement de la thérapie de DepYmed pour Rett.
Bien que les tentatives précédentes pour développer avec succès des thérapies d’inhibiteurs de PTP1B aient été difficiles, la société déclare qu’elle est la première à générer un portefeuille exclusif d’inhibiteurs de PTP1B, qui sont biodisponibles par voie orale.
DepYmed a également découvert un nouveau type de petite molécule pour potentiellement traiter la maladie de Wilson – une maladie génétique rare qui provoque l’accumulation de cuivre dans le foie, le cerveau et d’autres tissus. Les efforts de la société pour développer de nouveaux traitements ont été menés en collaboration avec Cold Spring Harbor Laboratory.