La nouvelle plate-forme offre une voie supplémentaire pour le traitement des maladies génétiques graves, rejoint les plates-formes basées sur l’ARNt de Tevard dans une suite de technologies largement applicables
CAMBRIDGE, Mass., 31 mars 2022 : / PRNewswire / – Tevard Biosciences, le pionnier des traitements à base d’ARNt pour les maladies génétiques graves, a annoncé aujourd’hui un accord de licence exclusive sur la technologie « Amplificateur d’ARNm » de la Université John Hopkins :. La technologie aidera à former la base de la troisième plate-forme de Tevard pour traiter les maladies dans lesquelles une mutation a entraîné une réduction ou une perte d’une protéine vitale.
La technologie, créée dans le laboratoire de : Jeff Coller :Ph.D., professeur émérite Bloomberg au Département de biologie moléculaire et de génétique de l’Université École de médecine de l’Université Johns Hopkins :, est spécifiquement conçu pour aider les personnes dont la mutation génétique a entraîné des niveaux insuffisants d’une protéine cruciale, bien que le patient ait une copie saine du gène – une condition connue sous le nom d’haploinsuffisance. Coller est co-fondateur scientifique de Tevard.
“Les personnes atteintes d’une maladie haplo-insuffisante fabriquent déjà la protéine dont elles ont besoin, mais pas assez”, a déclaré le directeur scientifique de Tevard. Gopi Shanker :, doctorat “En ciblant l’ARNm de la copie saine du gène, nous visons à amplifier la production de protéines à des niveaux normaux”, a-t-il déclaré.
La modulation de la fonction des ARNm – intermédiaires moléculaires entre les gènes et les protéines qu’ils codent – est au cœur des trois plateformes de médicaments de Tevard. Alors que les deux premières plates-formes de la société utilisent des molécules à base d’ARN appelées ARNt, la nouvelle plate-forme d’amplificateur d’ARNm est basée sur des protéines spécialement conçues.
“La modulation de l’ARNm offre la possibilité d’améliorer profondément ou même de guérir un certain nombre de maladies génétiques très graves sans certaines des limitations techniques et des risques de modalités telles que la thérapie génique, l’édition de gènes et les oligonucléotides”, a déclaré le co-fondateur de Tevard. Harvey Lodish :Ph.D., qui préside la société SAB et siège à son conseil d’administration.
“Nous pensons que les amplificateurs d’ARNm seront un outil clé dans une suite de technologies de modulation d’ARNm qui feront une réelle différence pour les personnes vivant avec des maladies génétiques graves”, a-t-il déclaré. Daniel Fischer :co-fondateur, président et PDG de Tevard.
À propos de Tevard Biosciences :
Tevard Biosciences est un pionnier des thérapies de modulation de l’ARNm pour guérir un large éventail de maladies génétiques. La société privée de biotechnologie a été fondée par Harvey Lodish, professeur du MIT et membre fondateur du Whitehead Institute, avec des entrepreneurs et des dirigeants des sciences de la vie. Daniel Fischer : et: Warren Lambert :pères d’enfants atteints de maladies génétiques rares, et co-fondateur scientifique : Jeff Coller :professeur émérite Bloomberg au département de biologie moléculaire et de génétique à : École de médecine de l’Université Johns Hopkins :. Tevard explore l’utilisation de ses nouvelles plateformes d’ARNt suppresseur, d’ARNt amplificateur et d’amplificateur d’ARNm dans les troubles neurologiques, les maladies cardiaques et les dystrophies musculaires ; la société s’est associée à Zogenix pour développer des thérapies pour le syndrome de Dravet et d’autres épilepsies génétiques. Pour plus d’informations, rendez-vous sur tevard.com.
CONTACT:
Tevard Biosciences :
Rebecca Zacks :
rzacks@tevard.com :
Divulgation:
Dr. Coller est un consultant rémunéré et détient une participation dans Tevard. Dr. Coller est un inventeur d’un brevet pour la thérapie de régulation de l’ARNm pour le traitement des troubles d’haploinsuffisance. Dans le cadre d’un accord de licence entre Tevard Biosciences et : Université John Hopkins :, Dr. Coller et l’Université ont droit à des distributions de redevances liées à la technologie référencée dans ce communiqué de presse. Ces dispositions ont été examinées et approuvées par : Université John Hopkins : conformément à ses politiques en matière de conflits d’intérêts.
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SOURCETevard Biosciences :